Repurposing Drugs biedt een levenslijn voor patiënten met zeldzame ziekten

Repurposing Drugs biedt een levenslijn voor patiënten met zeldzame ziekten

maart 1, 2019 0 Door admin

CBD Olie kan helpen bij ADHD. Lees hoe op MHBioShop.com


Huile de CBD peut aider avec TDAH. Visite HuileCBD.be


“Rose’s” Hope Barbara Granoff

Dit is Zeldzame Ziektenweek, die evenementen markeert om het publiek, de wetgevers en de industrie voor te lichten over de behoeften van patiënten met zeldzame ziekten. Het zal ook de yahrzeit zijn (verjaardag van de dood van een geliefde) van ” Rose , ” mijn eerste langdurige patiënt met een zeldzame ziekte. The Coalition Against Paediatric Pain (TCAPP)   maakte de Moore Heart Award voor haar vermogen om anderen te inspireren en te helpen, zelfs als ze worstelde met haar ernstige gezondheidsproblemen. Ze was zo zeer geliefd dat Dysautonomia International in haar naam een ​​Award voor Compassionate Advocacy en haar familie en goede vrienden ontwikkelde beurzen voor de dysautonomia-conferentie. Rose en haar vriend ‘Sick Chick’ hebben mijn aandacht gevestigd op enkele van de uitdagingen waarmee de gemeenschap met zeldzame ziekten wordt geconfronteerd, evenals enkele van de vorderingen die hen zullen helpen.

Hoewel elke individuele zeldzame aandoening soms voorkomt, komt deze voor bij minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten (Amerikaanse definitie op basis van de Orphan Drug Act), samen bedragen ze 25-30 miljoen, of treffen ze ongeveer 1 op de 10 mensen . In de Europese Unie wordt “zelden” gedefinieerd als minder dan 1 in 2000 .

Volgens schattingen van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) zijn er wereldwijd 5-8 duizend verschillende zeldzame ziekten, die wereldwijd 400 miljoen mensen treffen , maar minder dan 5% heeft een effectieve behandeling .

Ontwikkeling van geneesmiddelen – prikkels

Traditionele de ontwikkeling van geneesmiddelen, van reageerbuis behandeling duurt minimaal tien tot vijftien jaar . De kosten kunnen oplopen tot meer dan $ 1 miljard. De klinische proeffase, of testen bij mensen, kan zes tot acht jaar duren ⁠ en slechts 1 op 10.000 kandidaat-geneesmiddelen is succesvol .

Winstprikkels zijn de belangrijkste motor achter de geneesmiddelenindustrie geweest, waaronder voor welke ziektes zij de ontwikkeling van behandelingen voortzetten. Een opmerkelijk voorbeeld van winstgedreven besluitvorming is het geval van eflornithine ⁠ , een primaire behandeling van slaapziekte, in 1999 uit de handel werd gehaald omdat het niet winstgevend genoeg was voor de fabrikant, en vervolgens in 2001 opnieuw geïntroduceerd als winstgevende “Vaniqa” -crème voor ongewenst gezichtshaar voor vrouwen.

Huidige hergebruik van medicijnen

Gelukkig kan herbestemming – of de identificatie van nieuwe toepassingen van bestaande drugs – ook levens redden . Wat echt opwindend is, is hoe hergebruik tijd en geld bespaart bij de ontwikkeling van geneesmiddelen. Er zijn naar schatting 2000 drugs wegkwijnen in farmaceutische bibliotheken nadat bedrijven ze hebben gestaakt . Daarnaast zijn er ongeveer 1500 door de FDA goedgekeurde geneesmiddelen , waarvan er vele alleen door farmaceutische bedrijven werden bestudeerd of nagestreefd voor ontwikkeling, als ze voldoende rendabel werden geacht.

“Rediscovery Research”, zoals herbestemming ook wel wordt genoemd, heeft tot doel gebruik te maken van die gedeeltelijk ontwikkelde geneesmiddelen en deze te gebruiken voor andere ziekten. Met deze aanpak kan een bedrijf een medicijn ontwikkelen in 18-36 maanden en voor minder dan $ 250.000 . Bruce Bloom, CEO van Cures Within Reach, legde uit dat vier van de tien van hun hergebruikte drugsprojecten een impact hadden op het verbeteren van het leven van patiënten , een veel hoger slagingspercentage dan het 10% -tarief voor nieuwe geneesmiddelen in ontwikkeling .

Cures Within Reach   heeft tot nu toe 76 projecten gefinancierd , waarvan sommige het leven van patiënten al hebben verbeterd. Omdat ik een besmettelijke ziekte-arts was, was ik vooral geïntrigeerd door het gebruik van oude antibiotica en vaccins.

Minocycline (een tetracycline-verwant) wordt bestudeerd en gebruikt voor de behandeling van een zeldzame genetische aandoening genaamd Fragile X , die geassocieerd is met ADHD, agressie en angst. De eerste resultaten waren veelbelovend in het verminderen van de gedragssymptomen die gepaard gaan met dit zeldzame ontwikkelingsprobleem. Nieuwe studies combineren het antibioticum met Lovastatine (een statine-achtige cholesterol-drug) op basis van dierstudies.

Een andere benadering is het gebruik van BCG, een oud vaccin tegen tuberculose, om type 1 diabetes te behandelen .

Een ander groot voordeel van herbestemming is dat de preklinische en vroege klinische onderzoeken al zijn afgerond, er is al zoveel bekend over de werking en veiligheid van het medicijn. Het niet hoeven doen van veiligheids- en verdraagbaarheidsstudies of grote klinische onderzoeken levert de grootste kostenbesparingen op. Veel van de herbestemmingsproeven mogen niet doorgaan met het zoeken naar toestemming van de FDA voor een nieuwe indicatie, omdat dit niet kosteneffectief is voor een generiek geneesmiddel . In plaats daarvan zullen ze informatie verzamelen om off-label gebruik te informeren.

Bloom noteerde twee andere verschuivingen in de industrie. Een daarvan is dat de FDA meer geïnteresseerd raakt in de impact van drugs op de wereld, dus is bereid om kleine casuseries te overwegen ter ondersteuning van licenties voor geselecteerde patiëntengroepen met weinig   of geen opties. Vijf van de zes kinderen met pediatrisch auto-immuun lymfoproliferatief syndroom (ALPS), een zeldzame bloedaandoening, hadden bijvoorbeeld complete remissies na ontvangst van sirolimus, een ouder immunosuppressivum dat eerder werd gebruikt voor transplantatiepatiënten.

Bloom merkte ook op dat individuele bedrijven meer gespecialiseerd zijn in het soort medicijnen waarin ze investeren, of het nu gaat om hartaandoeningen of kanker, net zoals artsen zich specialiseren. Ze zijn dan meer bereid om drugs te delen of te licentiëren die ze niet willen ontwikkelen. Notable Labs doneert bijvoorbeeld commerciële rechten voor hun pediatrische leukemie-medicijn aan Cures Within Reach. Ze zullen er baat bij hebben als ze in aanmerking komen voor de Pediatric Priority Review Voucher van de FDA , die hen in staat stelt om een prioritaire review van een volgende marketingapplicatie voor een ander product te krijgen (of te verkopen) . Vergelijkbare waardevolle vouchers zijn beschikbaar voor geneesmiddelen voor verwaarloosde tropische ziekten (NTD’s) en medische tegenmaatregelen (producten om volksgezondheidscrises door terrorisme of nieuwe infecties tegen te gaan) . Het toekennen van deze vouchers is niet zonder kritiek; een overzicht is hier beschikbaar . Vouchers zijn elk verkocht voor $ 67 tot $ 350 miljoen .

Een deel van het toenemende succes van herbestemming is dat het de groeiende rijkdom aan fundamenteel wetenschappelijk onderzoek kan aanboren en vervolgens de informatie kan gebruiken om ziektedoelwitten of biochemische routes te matchen met specifieke medicijnen .

Herbestemming van geneesmiddelen lijkt een veelbelovende aanpak te zijn voor het ontdekken van innovatieve, effectieve behandeling van ziekten, terwijl deze sneller, goedkoper en misschien veiliger is dan traditionele benaderingen van nieuwe geneesmiddelen.

“>

“Rose’s” Hope Barbara Granoff

Dit is Zeldzame Ziektenweek, die evenementen markeert om het publiek, de wetgevers en de industrie voor te lichten over de behoeften van patiënten met zeldzame ziekten. Het zal ook de yahrzeit zijn (verjaardag van de dood van een geliefde) van ” Rose , ” mijn eerste langdurige patiënt met een zeldzame ziekte. The Coalition Against Paediatric Pain (TCAPP)   maakte de Moore Heart Award voor haar vermogen om anderen te inspireren en te helpen, zelfs als ze worstelde met haar ernstige gezondheidsproblemen. Ze was zo zeer geliefd dat Dysautonomia International in haar naam een ​​Award voor Compassionate Advocacy en haar familie en goede vrienden ontwikkelde beurzen voor de dysautonomia-conferentie. Rose en haar vriend ‘Sick Chick’ hebben mijn aandacht gevestigd op enkele van de uitdagingen waarmee de gemeenschap met zeldzame ziekten wordt geconfronteerd, evenals enkele van de vorderingen die hen zullen helpen.

Hoewel elke individuele zeldzame aandoening soms voorkomt, komt deze voor bij minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten (Amerikaanse definitie op basis van de Orphan Drug Act), samen bedragen ze 25-30 miljoen, of treffen ze ongeveer 1 op de 10 mensen . In de Europese Unie wordt “zelden” gedefinieerd als minder dan 1 in 2000 .

Volgens schattingen van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) zijn er wereldwijd 5-8 duizend verschillende zeldzame ziekten, die wereldwijd 400 miljoen mensen treffen , maar minder dan 5% heeft een effectieve behandeling .

Ontwikkeling van geneesmiddelen – prikkels

Traditionele de ontwikkeling van geneesmiddelen, van reageerbuis behandeling duurt minimaal tien tot vijftien jaar . De kosten kunnen oplopen tot meer dan $ 1 miljard. De klinische proeffase, of testen bij mensen, kan zes tot acht jaar duren ⁠ en slechts 1 op 10.000 kandidaat-geneesmiddelen is succesvol .

Winstprikkels zijn de belangrijkste motor achter de geneesmiddelenindustrie geweest, waaronder voor welke ziektes zij de ontwikkeling van behandelingen voortzetten. Een opmerkelijk voorbeeld van winstgedreven besluitvorming is het geval van eflornithine ⁠ , een primaire behandeling van slaapziekte, in 1999 uit de handel werd gehaald omdat het niet winstgevend genoeg was voor de fabrikant, en vervolgens in 2001 opnieuw geïntroduceerd als winstgevende “Vaniqa” -crème voor ongewenst gezichtshaar voor vrouwen.

Huidige hergebruik van medicijnen

Gelukkig kan herbestemming – of de identificatie van nieuwe toepassingen van bestaande drugs – ook levens redden . Wat echt opwindend is, is hoe hergebruik tijd en geld bespaart bij de ontwikkeling van geneesmiddelen. Er zijn naar schatting 2000 drugs wegkwijnen in farmaceutische bibliotheken nadat bedrijven ze hebben gestaakt . Daarnaast zijn er ongeveer 1500 door de FDA goedgekeurde geneesmiddelen , waarvan er vele alleen door farmaceutische bedrijven werden bestudeerd of nagestreefd voor ontwikkeling, als ze voldoende rendabel werden geacht. P>

“Rediscovery Research”, zoals herbestemming ook wel wordt genoemd, heeft tot doel gebruik te maken van die gedeeltelijk ontwikkelde geneesmiddelen en deze te gebruiken voor andere ziekten. Met deze methode een bedrijf kan een medicijn ontwikkelen in 18-36 maanden en voor minder dan $ 250.000 span> ⁠ sup> span> . span> Bruce Bloom, CEO van Cures Within Reach legde uit dat vier van de tien van hun hergebruikte drugsprojecten hadden een impact ⁠ sup> span> over het verbeteren van het leven van patiënten , een veel hoger slagingspercentage dan het 10% -tarief voor nieuwe geneesmiddelen in ontwikkeling . span> p>

Therapieën binnen Bereik ⁠ sup> span> span> heeft tot nu toe 76 projecten gefinancierd , waarvan sommige de levens van patiënten al hebben verbeterd. Als besmettelijk arts was ik vooral geïntrigeerd door het gebruik van oude antibiotica en vaccins. P>

Minocycline (een relatieve tetracycline) wordt bestudeerd en gebruikt voor de behandeling van een zeldzame genetische stoornis, Fragile X ⁠ sup> span> wat samenhangt met ADHD, agressie en angst. vroege resultaten waren veelbelovend in het verminderen van de gedragssymptomen die zijn geassocieerd met deze zeldzame ontwikkelingsstoornis probleem. Nieuwe studies combineren de antibioticum met Lovastatin (een statine-achtige cholesterol-drug) op basis van dierstudies. p>

Een andere methode is BCG, een oud vaccin tegen tuberculose, om type 1 diabetes te behandelen span> p>.

Een ander groot voordeel van herbestemming is dat de preklinische en vroege klinische onderzoeken al zijn afgerond, er is al zoveel bekend over de werking en veiligheid van het medicijn. Het niet hoeven doen van veiligheids- en verdraagbaarheidsstudies of grote klinische onderzoeken levert de grootste kostenbesparingen op. Veel van de herbestemmingsproeven mogen niet doorgaan om FDA-goedkeuring te vragen voor een nieuwe indicatie , ⁠ sup> span> omdat dit niet kosteneffectief is voor een generieke drug . In plaats daarvan verzamelen ze informatie om off-label gebruik te informeren. P>

Bloom noteerde twee andere verschuivingen in de branche. Een daarvan is dat de FDA meer geïnteresseerd raakt in de impact van drugs op de wereld, dus is bereid om kleine casuseries te overwegen ter ondersteuning van licenties voor geselecteerde patiëntengroepen met weinig span> of geen opties. Vijf van de zes kinderen met pediatrisch auto-immuun lymfoproliferatief syndroom (ALPS), een zeldzame bloedaandoening, hadden bijvoorbeeld complete remissies na ontvangst van sirolimus, een ouder immunosuppressivum dat eerder werd gebruikt voor transplantatiepatiënten. P>

Bloom merkte ook op dat individuele bedrijven meer gespecialiseerd zijn in het soort medicijnen waarin ze investeren, of het nu gaat om hartaandoeningen of kanker, net zoals artsen zich specialiseren. Ze zijn dan meer bereid om drugs te delen of te licentiëren die ze niet willen ontwikkelen. Bijvoorbeeld, Notable Labs is commerciële rechten voor hun kinderen doneren leukemie-medicijn voor Cures Within Reach. Ze zullen er baat bij hebben om in aanmerking te komen voor de FDA’s Pediatric Priority review Voucher b> span> , b> span> waarmee om ze te krijgen (of te verkopen aan een ander bedrijf) span> een prioriteitsbeoordeling

span> ⁠ sup> span> van een volgende marketingtoepassing voor een ander product.” Vergelijkbare waardevolle vouchers zijn beschikbaar voor geneesmiddelen voor verwaarloosde tropische ziekten (NTD’s) en medische tegenmaatregelen (producten tegen openbare gezondheid) h noodsituaties door terrorisme of nieuwe infecties) span> . Het toekennen van deze vouchers is niet zonder kritiek; een overzicht is beschikbaar hier i> span> ⁠ sup> span> . i> Vouchers zijn elk verkocht voor $ 67 tot $ 350 miljoen . span> p>

Een deel van het toenemende succes van herbestemming is dat het kan profiteren van de groeiende rijkdom aan fundamenteel wetenschappelijk onderzoek, en dan mijn de informatie om ziektedoelwitten of biochemische pathways met specifieke drugs te evenaren . p>

Herbestemming van geneesmiddelen lijkt een veelbelovende aanpak te zijn voor het ontdekken van innovatieve, effectieve behandeling van ziekten terwijl ze sneller, goedkoper en misschien veiliger zijn dan traditionele benaderingen voor het ontdekken van nieuwe geneesmiddelen. p> div>


CBD Olie kan helpen bij ADHD. Lees hoe op MHBioShop.com a > h3>


Huile de CBD peut aider avec TDAH. Visite HuileCBD.be h3 >


Div>
Lees meer