Qu'est-ce qu'un médicament?

Qu'est-ce qu'un médicament?

maart 1, 2019 0 Door admin

CBD Olie kan helpen bij ADHD. Lees hoe op MHBioShop.com


Huile de CBD peut aider avec TDAH. Visite HuileCBD.be


Le rôle du guérisseur est un ancien appel aussi vieux que l’humanité elle-même. Des squelettes humains datant d’aussi loin que 6500 av. J.-C. portent les cicatrices d’interventions médicales, y compris, incroyablement, d’ une chirurgie cérébrale . Mais la pratique formelle de la médecine est beaucoup plus récente. Au début des années 1900, la plupart des facultés de médecine n’avaient même pas besoin d’un diplôme universitaire; tout candidat ayant les moyens d’assumer les frais de scolarité a été admis. Largement considérés comme un métier parmi d’autres, comme la menuiserie et la forge, les aspirants chirurgiens en apprentissage dans les salons de coiffure, et beaucoup d’étudiants inscrits même dans une école telle que la Harvard Medical School étaient analphabètes . Ce n’est que pendant le siècle dernier que l’enseignement médical aux États-Unis s’est professionnalisé en tant que science et pratique formelle de prévention, de diagnostic et de traitement des maladies.

Bien entendu, au cours de la même période, nous avons assisté à des progrès incroyables en médecine, notamment dans le domaine de la santé publique, avec la quasi-éradication de nombreuses maladies grâce aux efforts mondiaux de vaccination. Les plates-formes de diagnostic émergentes et l’utilisation de biomarqueurs (tels que le cholestérol) ont considérablement amélioré notre façon de prévoir et de gérer les maladies ou de déterminer celles qui sont les plus susceptibles de réagir à un traitement donné. Il n’existe plus aucun domaine de la médecine en évolution aussi rapide que celui des thérapies ciblées, conçu pour attaquer des caractéristiques spécifiques et uniques des cellules de la maladie tout en épargnant celles qui sont en bonne santé. Et les étudiants de la faculté de médecine de Harvard, avec un taux d’admission inférieur à 4%, sont certainement tous alphabètes.

Tout comme la pratique de la médecine a évolué, le concept même de ce qu’est un médicament est a aussi bien. Les racines de l’industrie pharmaceutique moderne a commencé avec des petits apothicaires qui se déplaçaient en production en gros de médicaments – certains aussi loin que les années 1600, tels que Merck – et les entreprises chimiques de spécialité qui ont découvert des usages médicaux pour leurs produits. Une des premières pratiques populaires en matière de découverte de médicaments consistait à prendre de grandes banques de composés chimiques et à les tester contre des tissus animaux liquéfiés pour voir ce qui se collait à un endroit, une pratique qui s’appellerait alors «broyer et lier» – et, espérons-le, «trouver». S’il y avait des médicaments potentiels cachés dans ces chimiothèques, c’était certainement un moyen de les découvrir. Au fur et à mesure que cette approche devenait de plus en plus productive, nous sommes entrés dans l’ère des médicaments à petites molécules – petites, car ces produits chimiques fabriqués par des scientifiques avaient tendance à être suffisamment petits pour être administrés par voie orale et rester absorbés intacts par le système digestif. Ils ont été parmi les médicaments les plus vendus et les plus reconnus de l’histoire, comme le Lipitor ou le Prozac.

Mais tous les médicaments modernes ne sont pas des produits chimiques synthétisés. Certaines maladies sont traitées en injectant des protéines thérapeutiques qui, en raison de leur taille et de leur complexité, sont connues sous le nom de médicaments à grosses molécules – par exemple des injections d’insuline, une protéine régulant le sucre normalement produite par le pancréas pour les diabétiques. Historiquement, de telles protéines thérapeutiques devaient être isolées à partir de sources naturelles; dans le cas de l’insuline, ces sources principales étaient les porcs et les cadavres humains. Dans les années 1980, toutefois, les progrès technologiques tels que l’ ADN recombinant ont conduit les scientifiques à se demander s’il serait peut-être possible d’insérer les instructions relatives à la fabrication de protéines dans d’autres systèmes cellulaires comme les bactéries ou les ovaires de hamster chinois (!), Et de les inciter à fabriquer des protéines thérapeutiques. comme l’insuline en notre nom. L’ère des médicaments à grosses molécules a été inaugurée lorsque Genentech a démontré la production d’insuline humaine dans des bactéries dans le sud de San Francisco en 1978. Aujourd’hui, sept des 10 médicaments les plus vendus aux États-Unis sont des médicaments à grosses molécules.

Nous sommes maintenant à un autre tournant clé où nos idées sur la médecine changent à nouveau. Au-delà des médicaments à base de molécules, nous avons commencé à passer à l’émergence de médicaments programmables – sous la forme de thérapies géniques, de cellules modifiées et de microbes conçus. C’est une rupture spectaculaire avec notre concept traditionnel de thérapeutique . La plupart des médicaments à base de molécules ont un effet thérapeutique en agissant sur les cellules, l’ADN ou les microbes. Dans le cas des médicaments programmables, les cellules ou l’ADN ou les microbes sont devenus eux-mêmes le médicament. Désormais, l’accent mis sur les médicaments programmables passera du mécanisme d’action du médicament (son fonctionnement) aux mécanismes du médicament pour agir (son mode de pensée). Ces nouveaux médicaments – eux-mêmes des êtres vivants – pourront détecter la présence d’une maladie; savoir quoi faire lorsqu’ils rencontrent cette maladie; se contenir uniquement sur le site de la maladie; et mettre fin à leurs actions quand il est temps d’arrêter.

Si nous voulons programmer la biologie comme un médicament, il est logique de commencer à la source et d’utiliser le langage de programmation que la biologie utilise: l’ADN. Lorsque le «langage» biologique de l’ADN est corrompu ou muté, il peut donner lieu à l’un des 7 000 troubles connus, dont la plupart ont un impact dévastateur sur la qualité de la vie et ne sont pas traités efficacement. Remplacer ou réparer un gène défectueux pour rétablir une fonction normale a été le Saint Graal de la thérapie génique pour ces maladies. Mais les enjeux sont importants lorsque vous modifiez potentiellement l’ADN d’une personne de manière permanente. Pendant des décennies, les principales difficultés en matière de thérapie génique consistaient à déterminer le meilleur moyen d’administrer ce médicament (alias, dans ce cas, un gène) aux cellules appropriées du patient et, une fois en place, à contrôler le «dosage» de la thérapie génique. ou l’édition pour obtenir l’effet désiré. Ces obstacles ont été majeurs à surmonter, avec leurs propres risques. Les défis demeurent et les revers abondent. Il y a aussi la question de l’échelle: même si leur efficacité est démontrée, la fabrication de ces thérapeutiques en quantités suffisantes est difficile . Cela dit, le potentiel de la thérapie génique et la multiplication des applications thérapeutiques de nouvelles technologies telles que CRISPR , une technologie d’édition génétique qui joue un rôle précis dans la recherche et le remplacement de l’ADN, sont considérables. Avec lui, nous sommes sur le point de changer le cours des maladies humaines, leur traitement et même potentiellement la nature humaine pour toujours.

Nous ne sommes pas seulement en train de changer la nature de notre propre biologie, mais aussi celle de nos adversaires naturels ». Si la médecine a toujours eu un ennemi commun, c’est la nécessité de lutter contre les envahisseurs microbiens. Mais dans de nombreux cas, cet ennemi peut être un allié. Nous apprenons chaque jour davantage que le microbiome, le riche écosystème de microbes qui vit en symbiose en chacun de nous, est en fait un élément clé pour réguler un large éventail d’états sains et pathologiques allant de la digestion à la santé en passant par les troubles neurologiques. Au-delà du fonctionnement normal d’un microbiome sain, nous pourrons concevoir des microbes qui agiront comme des sentinelles et des soldats contre la maladie. Imaginez introduire de nouveaux gènes dans le génome d’une bactérie pour que, une fois avalée, celle-ci colonise l’intestin et libère des molécules anti-inflammatoires lorsqu’elle détecte une poussée associée à une maladie auto-immune. Et si E. coli, dont certaines souches peuvent nous rendre très malades, pourrait être programmé pour nous rendre meilleurs? Bien que cela semble futuriste, une société de biologie synthétique est en train de tester des microbes génétiquement modifiés pour résoudre plusieurs troubles, notamment une maladie dévastatrice connue sous le nom de phénylcétonurie, ou PKU, où E. coli a été conçu pour décomposer et digérer une certaine molécule ( parce que le patient est incapable) et éviter une accumulation toxique de cette molécule dans le corps.

Enfin, nous commençons à envisager la possibilité de transformer les cellules humaines en médecine, une technologie qui a également fait des pas de géant au cours des dernières années. Les cellules d’ingénierie sont particulièrement prometteuses dans la lutte contre ce vieux démon humain, le cancer. Parmi leurs nombreuses astuces néfastes, les cellules cancéreuses développent des moyens d’échapper au système immunitaire. L’objectif ultime ici est d’entraîner les cellules immunitaires à reconnaître et à attaquer les cellules cancéreuses en prenant des cellules immunitaires chez un patient, en les aidant à répondre aux propres cellules tumorales du patient et en renvoyant les cellules modifiées au patient. Cette approche thérapeutique, connue sous le nom de CAR-T, fait de ses médicaments les cellules immunitaires reprogrammées du patient. Encore une fois, cette approche comporte des risques, notamment le risque d’une réponse immunitaire incontrôlable. Les traitements CAR-T sont également incroyablement coûteux (actuellement de près de 500 000 dollars ), inefficaces à fabriquer et actuellement adaptés à un nombre limité de cancers (leucémies et autres cancers du sang). Mais il existe des investissements et des innovations incroyables pour étendre l’utilisation des thérapies cellulaires dans d’autres tumeurs. Le plus grand potentiel consiste non seulement à concevoir des cellules, mais aussi à les concevoir , en utilisant des circuits génétiques comme forme de langage de programmation pour imprégner les cellules d’une logique de plus en plus sophistiquée: détecter la maladie, réagir en fonction des circonstances, voire se résorber une fois la maladie éliminée .

Aucun de ceux-ci n’aborde même les médicaments qui ne résident pas dans le monde physique des atomes mais en bits. L’émergence de la thérapeutique «numérique», dans laquelle nous programmons littéralement un logiciel destiné à servir de médicament, a déjà de nombreuses saveurs, du traitement du diabète à la toxicomanie en passant par la dépression et le TDAH. Ces “médicaments” nous permettent de traiter des maladies complexes avec modification du comportement, comme le ferait une seule molécule ciblant un ensemble spécifique de voies biologiques.

Alors que notre conception collective de ce qui constitue un médicament continue d’évoluer, les organismes de réglementation s’adaptent également. La FDA a annoncé des mesures de rationalisation supplémentaires pour faire en sorte que certaines thérapies géniques , certains médicaments anticancéreux et certains médicaments génériques puissent atteindre les patients plus rapidement. L’année 2017 a été une année monumentale pour les nouveaux médicaments et modalités, car nous avons assisté à l’approbation du premier traitement à base de gènes, de cellules synthétiques et numériques, dont plusieurs ont été recommandés sur recommandation unanime d’un groupe d’experts de la FDA. La FDA a établi un record absolu en 2018 avec 59 nouveaux médicaments et produits biologiques approuvés par l’agence. Et l’agence a même annoncé des lignes directrices pour une voie réglementaire pour encourager l’utilisation de l’intelligence artificielle – des algorithmes qui apprennent – dans le domaine de la médecine, ce qui, en substance, nous donnera les premiers médicaments qui s’améliorent à mesure que nous progressons.

La manière exacte dont ces nouveaux médicaments seront vendus, payés et entre les mains des patients n’a pas encore été résolue. Tous ces nouveaux médicaments coûteront cher; il ne fait aucun doute que le premier médicament de plusieurs millions de dollars est à l’horizon. Mais ces médicaments peuvent réellement transformer les patients qui les reçoivent, en abordant dans de nombreux cas ce qui était un objectif trop difficile à atteindre pour la médecine: la guérison . Les compagnies d’assurance et même les fabricants de médicaments eux-mêmes reconnaissent le changement sismique et expérimentent de nouveaux modèles: passer du paiement par comprimé à un modèle de paiement par traitement, voire un potentiel de paiement échelonné – essentiellement un abonnement à votre nouveau gène ou à un produit modifié. cellule. Il n’est pas inconcevable qu’un jour nous voyions l’utilisation des médicaments par Netflix .

La fabrication de médicaments est un processus long, risqué et coûteux. Il ne fait aucun doute que les médicaments programmables ont connu et continueront de connaître leurs propres défis et revers. Mais nous vivons à une époque de grands changements, à un point d’inflexion où la signification de la médecine est en train d’exploser, pas seulement en de nouveaux outils, mais en de nouvelles modalités et catégories. Alors que nous nous dirigeons de plus en plus vers un monde de médicaments programmés, ces médicaments – gènes, cellules, microbes – deviendront une partie de nous… et nous reprogrammeront également.


CBD Olie kan helpen bij ADHD. Lees hoe op MHBioShop.com


Huile de CBD peut aider avec TDAH. Visite HuileCBD.be


Lees meer