Neurogen kondigt presentatie aan van preklinische gegevens voor gentherapieën om AGU en CMT4J te behandelen, twee zeldzame en verwoestende neurodegeneratieve aandoeningen

Neurogen kondigt presentatie aan van preklinische gegevens voor gentherapieën om AGU en CMT4J te behandelen, twee zeldzame en verwoestende neurodegeneratieve aandoeningen

februari 23, 2019 0 Door admin

CBD Olie kan helpen bij ADHD. Lees hoe op MHBioShop.com


Huile de CBD peut aider avec TDAH. Visite HuileCBD.be


NEW YORK – ( ) – Neurogene, Inc. , een bedrijf met een missie om levensveranderende medicijnen te brengen bij patiënten en families die getroffen zijn door zeldzame neurologische aandoeningen, heeft vandaag aangekondigd dat onderzoekers voorlopige, niet-gepubliceerde “proof of concept” -gegevens presenteerden bij muizen evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van adeno-geassocieerd virus (AAV) gentherapie voor AGU en CMT4J, twee zeldzame neurologische aandoeningen, in het 15e Annual Symposium WORLD TM conferentie in Orlando, Florida.

De potentiële therapieën worden onderzocht via een samenwerkingsovereenkomst tussen Neurogene en UT Southwestern Medical Center via meerdere gesponsorde overeenkomsten. Neurogene biedt financiële steun voor deze en andere gerelateerde onderzoeksprojecten, waaronder preklinische studies voor AGU en CMT4J.

AAV-gentherapie wordt onderzocht als een potentiële behandeling voor aspartylglucosaminurie (AGU), een neurodegeneratieve ziekte veroorzaakt door disfunctie van het AGA-gen. De niet-gepubliceerde gegevens, die niet peer-reviewed zijn, houden rekening met de veiligheid en werkzaamheid van gentherapie voor deze ziekten bij muizen ter ondersteuning van mogelijke toekomstige klinische onderzoeken. Xin Chen, Ph.D., Instructeur Kindergeneeskunde aan het UT Southwestern Medical Center, presenteerde gegevens ter evaluatie van de effecten bij muizen zonder een functioneel AGA-gen, met behulp van intraveneuze of intrathecale toediening met lage en hoge doses, en gegevens werden gerapporteerd voor vroege symptomatische muizen. Het team van Dr. Chen rapporteerde gegevens die aangeven dat AGU-gentherapie resulteerde in dosisafhankelijke, complete of bijna complete eliminatie van toxisch substraat in centrale en perifere weefsels en lichaamsvloeistoffen en dat de behandeling goed werd verdragen op supraphysiologische niveaus.

Cathleen “Cat” Lutz, Ph.D., MBA, van de onafhankelijke, non-profit biomedische onderzoeksinstelling The Jackson Laboratory (JAX), beoordeelde de werkzaamheid en veiligheidsprofiel van een AAV-gentherapieproduct voor de behandeling van de ziekte van Charcot-Marie-Tooth , type 4J (CMT4J) syndroom, een slopende perifere neuropathie veroorzaakt door disfunctie van het FIG4-gen. CMT4J-gentherapie resulteerde in een dosisafhankelijke, significante verbetering in overleving, grove motoriek, zenuwgeleidingssnelheid en histopathologie, met optimale resultaten bij muizen die een maximaal haalbare dosis kregen en op jongere leeftijd voordat significante cellulaire schade was opgetreden. Er waren geen waarneembare onverwachte bijwerkingen gemeld van overexpressie van FIG4 in knockout- of wildtype muizen.

“Resultaten tot dusverre voor de AGU- en CMT4J-gentherapieprogramma’s leveren een bemoedigend bewijs van de belangrijkste gegevens ter ondersteuning van toekomstige eerste klinische studies”, aldus Rachel McMinn, Ph.D., President en CEO van Neurogene. “We werken nauw samen met onze medewerkers om deze programma’s zo snel mogelijk uit te voeren om families die aan deze ziekten lijden te helpen en zetten ons in om een ​​pijplijn van genetische geneesmiddelen te bevorderen om de onderliggende oorzaak van ernstige neurologische aandoeningen te behandelen.”

Over AGU

AGU is een zeldzame neurodegeneratieve lysosomale stapelingsziekte die wordt veroorzaakt door een tekort aan het aspartylglucosaminidase (AGA) -enzym, dat leidt tot toxische accumulatie van N-acetylglucosamines die uiteindelijk cellulaire disfunctie veroorzaken. AGU wordt gekenmerkt in de kindertijd door ontwikkelingsachterstand, hoge percentages van binnenoorinfecties, hepatosplenomegalie, gastro-intestinale stoornissen, ventrale wandhernia en poortverstoring. Bij ziekteprogressie ervaren patiënten psychomotorische regressie, verergerende loopstoornissen, gedrags- en emotionele problemen, verergering van verstandelijke beperkingen, grovere gelaatstrekken en een toenemend risico op inbeslagneming. Mensen met AGU hebben een kortere levensduur. Helaas kan AGU niet gediagnosticeerd worden of een verkeerde diagnose stellen als autisme of ADHD, tenzij een specifieke genetische, bloed- of urine-gebaseerde test wordt uitgevoerd.

Over CMT4J

Charcot-Marie-Tooth-ziektes zijn de meest voorkomende geërfde motorische en sensorische neuropathieën, samengesteld uit een groep pathologisch en genetisch verschillende subtypen, gaande van langzaam tot snel voortschrijdende ziekte. CMT4J is een zeldzame vorm van CMT veroorzaakt door mutaties in het FIG4- gen, wat leidt tot ongelijk verlies van myeline van sensorische en motorische zenuwaxonen. Personen met CMT4J ontwikkelen meestal symptomen in de vroege tot late kindertijd, ze presenteren met beenzwakte, spieratrofie en onhandigheid, en een ziekte die vroeg opduikt, wordt geassocieerd met een snel voortschrijdend verloop, uiteindelijk leidend tot verlies van ambulatie, quadriplegie, respiratoire compromis en vroegtijdige dood. Later begin ziekte heeft een meer variabel verloop dat kan leiden tot voorbijgaande spierzwakte voor sommige patiënten, terwijl anderen een snel progressieve vorm van de ziekte ontwikkelen die doet denken aan amyotrofische laterale sclerose. CMT4J kan verkeerd worden gediagnosticeerd als chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie, het syndroom van Guillain-Barre of andere neuromusculaire aandoeningen.

Over Neurogene, Inc.

Neurogene is opgericht om levensveranderende medicijnen te brengen bij patiënten en families die getroffen zijn door zeldzame neurologische aandoeningen. Wij werken samen met vooraanstaande academische onderzoekers, organisaties voor patiëntenbehartiging en zorgverleners om therapieën bij patiënten te brengen die de onderliggende genetische oorzaak van een breed spectrum van neurologische ziekten aanpakken, waar vandaag geen effectieve behandelingsopties bestaan. Onze leidende programma’s gebruiken op AAV gebaseerde gentherapie-technologie om een ​​normaal gen te leveren aan patiënten met een disfunctioneel gen. Neurogene investeert ook in nieuwe technologieën om behandelingen te ontwikkelen voor ziekten die niet goed worden bediend door gentherapie. Ga voor meer informatie naar www.neurogene.com .

Neurogene werkt samen met UT Southwestern Medical Center via meerdere gesponsorde overeenkomsten. Neurogene biedt financiële steun voor deze en andere gerelateerde onderzoeksprojecten, waaronder preklinische studies voor AGU en CMT4J.


CBD Olie kan helpen bij ADHD. Lees hoe op MHBioShop.com


Huile de CBD peut aider avec TDAH. Visite HuileCBD.be


Lees meer